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Sla, trapianto cellule staminali efficace contro malattia

Studio italiano, premessa per sviluppo nuove terapie

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Sla, trapianto cellule staminali efficace contro malattia



ROMA. Il trapianto di cellule staminali neuronali risulta terapeuticamente efficace in un modello animale di Sclerosi laterale amiotrofica (Sla). Lo dimostra uno studio del gruppo di ricerca del Centro Dino Ferrari, Università degli Studi di Milano, IRCCS Fondazione Cà Granda, Ospedale Maggiore Policlinico.
Lo studio, realizzato grazie al finanziamento di Fondazione AriSLA, è pubblicato sulla rivista scientifica Human Molecular Genetics e rappresenta la premessa per lo sviluppo di nuove possibilità terapeutiche per la Sla ma, affermano gli esperti, potrà avere anche potenziali implicazioni per altre patologie neurodegenerative e malattie neuromuscolari. I ricercatori, spiega il Policlinico di Milano, hanno generato cellule staminali pluripotenti indotte (iPSCs) umane, derivandole da cellule epidermiche di soggetti sani, e le hanno differenziate in cellule staminali neuronali(NSCs).
Il gruppo di ricerca ha quindi isolato una sotto-frazione specifica di NSCs trapiantandole con metodiche minimamente invasive in un modello murino di Sla. Dopo il trapianto, effettuato con iniezione endovenosa, le cellule staminali neuronali sono migrate nel sistema nervoso centrale del modello animale, si sono integrate nel midollo spinale e hanno migliorato significativamente le condizioni della malattia, non solo attraverso la sostituzione delle cellule degenerate dell'ospite, ma soprattutto grazie a meccanismi di neuroprotezione.
La Sla è una malattia degenerativa progressiva del sistema nervoso centrale per la quale ancora non esistono terapie efficaci, insorge in età adulta e colpisce 1-3 individui ogni 100.000 persone/anno con una prevalenza di 4-13 casi per 100.000. Nello studio, i ricercatori si sono avvalsi delle nuove opportunità di ricerca derivate dalla recente scoperta che le cellule adulte, come quelle cutanee, possono essere riprogrammate in cellule staminali pluripotenti indotte (iPSCs): per tale scoperta Shinya Yamanaka è stato insignito del premio Nobel per la medicina nel 2012. La novità rilevante dello studio, concludono gli esperti, sta proprio nella dimostrazione della fattibilità di generare cellule staminali neuronali da iPSCs ed utilizzarle come sorgente per il trapianto nella Sla, suggerendo una loro potenzialità per futuri studi clinici.