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SALUTE. Passi avanti nel trattamento della policitemia vera

Uno studio svela dati e scenari possibili

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SALUTE. Passi avanti nel trattamento della policitemia vera
ABRUZZO. Da uno studio collaborativo italiano emergono nuove indicazioni sulla terapia più efficace per la riduzione delle complicanze cardiovascolari nei pazienti affetti dalla malattia.

I risultati, presentati in sessione plenaria al meeting annuale dell’American Association of Hematology ad Atlanta e in contemporanea pubblicati on line sul New England Journal of Medicine, una delle riviste mediche più autorevoli, sono il frutto di una sperimentazione clinica durata circa sette anni e denominata CYTO-PV.
Ad accompagnare il lavoro, anche un editoriale di Jerry Spivak, professore di medicina e oncologia della John Hopkins University (USA) che sottolinea ulteriormente il valore dello studio per la comunità medico-scientifica, come risposta a un problema clinico che da molti anni attendeva una soluzione.
Il principale autore dello studio è il dottor Roberto Marchioli, che con il suo gruppo di ricerca del Consorzio Mario Negri Sud, è attualmente un punto di riferimento per il coordinamento di reti collaborative nazionali e internazionali in ambito cardiovascolare e oncoematologica.
Sono stati studiati 365 pazienti affetti da policitemia vera, reclutati in 32 ospedali italiani, per valutare il profilo beneficio/rischio di due strategie simili nelle scelte terapeutiche (salassi, idrossiurea o entrambe) ma aventi come obiettivo una diversa intensità di riduzione dell’eccessivo numero di globuli rossi nel sangue in questi pazienti.
Lo scopo è stato di dimostrare l'utilità terapeutica di una strategia aggressiva volta a mantenere l'ematocrito (cioè la percentuale di globuli rossi nel sangue) sotto il 45 %, rispetto ad un atteggiamento terapeutico più pragmatico e indirizzato a mantenere l'ematocrito tra il 45% ed il 50 %. In particolare è emerso che nei pazienti trattati a lungo termine al meglio delle terapie raccomandate disponibili (basse dosi di aspirina quando indicate e un adeguato controllo dei fattori classici di rischio cardiovascolare), una terapia aggressiva utilizzata per il mantenimento dei livelli di ematocrito a valori inferiori al 45% è significativamente più efficace della terapia meno aggressiva nella riduzione delle morti per complicanze cardiovascolari, associate ad eventi trombotici (infarto, embolia polmonare, trombosi venosa profonda e altri eventi rilevanti).
Dopo 8 anni dall’aver fornito la risposta definitiva sul beneficio antitrombotico della somministrazione dell’aspirina a base dosi nella policitemia vera con lo studio “European Collaboration on Low-dose Aspirin in Polycythaemia vera” (ECLAP), finanziato dalla Comunità Europea e anch’esso pubblicato sul New England Journal of Medicine (NEJM 2004;350:114-24), quest’ ultimo lavoro risolve definitivamente un altro problema clinico rimasto aperto per oltre 30 anni, comportando un miglioramento importante della prognosi e della qualità di vita dei pazienti affetti da policitemia vera.
CYTO-PV è uno studio indipendente, finanziato dall’Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA) ed eseguito interamente dagli ematologi italiani guidati in questa ricerca dal gruppo del Dr. Marchioli del Consorzio Mario Negri Sud e dal prof. Tiziano Barbui degli Ospedali Riuniti di Bergamo per la normale pratica clinica.
«Questo lavoro», dicono dal Mario Negri Sud, «dimostra come sia possibile ottenere risultati scientifici significativi quando, dovendo rispondere a domande mediche importanti e riconoscendo l’importanza della ricerca scientifica collaborativa multicentrica, si decide di rispondere insieme a domande mediche che non interessano l’industria farmaceutica bensì i pazienti e i medici che devono curarli».

La policitemia vera, nota anche come policitemia rubra o malattia di Vaquez-Osler, è una malattia delle cellule staminali del midollo emopoietico che, per cause sconosciute nella maggioranza dei casi, si dividono in modo incontrollato provocando un aumento delle cellule del sangue. Il nome policitemia significa appunto "più sangue" rispetto al normale, evidenzia la principale caratteristica di questa malattia, l'aumento nel sangue periferico dei globuli rossi. La causa non è conosciuta. Quasi sempre si tratta di una malattia tumorale, che origina dalla trasformazione neoplastica delle cellule staminali.
La forma di terapia più frequentemente usata è la salassoterapia o flebotomia, con la quale si sottraggono periodicamente piccole quantità di sangue, con l'intento di riportare l'ematocrito verso la norma.